By Beate Kern

Für Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verfügung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan medicinal drugs) entwickelt werden, sollte grundsätzlich derselbe Anspruch an die Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein üblich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten für klinische Prüfungen zu finden.
Zudem können bestimmte Gründe gegen die Durchführung in dem als Goldstandard etablierten Studiendesign als randomisierte kontrollierte Studie sprechen: In der Regel fehlt eine anerkannte Standardtherapie für die vergleichende Prüfung. Andererseits stehen ethische Bedenken dem Einsatz von Placebo oder einer Nichtbehandlung als Vergleich entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der section I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse für einen Wirkstoff gezeigt haben.
Die Entscheidung, in welchen Fällen und wie weit von den wissenschaftlich üblichen criteria abgewichen und der besonderen state of affairs der Orphan medicinal drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schlüssig und nachvollziehbar begründet getroffen werden.
Anhand der Entscheidungen der eu drugs organization im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 über Zulassungsanträge als Arzneimittel für seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschränkungen es möglich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch für diese Gruppe von Arzneimitteln durchzuführen.

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Arzneimittel für seltene Erkrankungen: Evidenzlevel der Wirksamkeitsstudien, Frühe Nutzenbewertung und Preisentwicklung in Deutschland (Schriftenreihe ... Consumer Health Care 17) (German Edition) by Beate Kern


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